La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos ha dado luz verde a dos tratamientos para la anemia de células falciformes (SCD), ambos elaborados a partir de las células madre sanguíneas del propio paciente, que son modificadas y posteriormente reintroducidas en el organismo.
En un comunicado emitido este viernes, la FDA anunció la aprobación de Casgevy y Lyfgenia para abordar los efectos de este trastorno genético, en el que los glóbulos rojos experimentan un cambio en su forma, volviéndose rígidos y pegajosos al transformarse de disco a forma de medialuna.
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Destacando un hito significativo, Casgevy se convierte en el primer tratamiento comercialmente disponible en Estados Unidos basado en tecnología de edición genética. La aprobación de este tratamiento marca un avance innovador en el campo de la terapia génica, al utilizar la tecnología CRISPR/Cas9, que permite cortar el ADN en áreas específicas para editar con precisión el material genético, ya sea eliminando, agregando o reemplazando segmentos.
La anemia de células falciformes afecta a alrededor de 100,000 personas en Estados Unidos, siendo más común en la población afroamericana y también presente, aunque en menor medida, en la comunidad hispanoamericana. Este trastorno hereditario se caracteriza por una mutación en la hemoglobina, una proteína presente en los glóbulos rojos que suministra oxígeno a los tejidos del cuerpo.
Los glóbulos rojos afectados por la anemia falciforme restringen el flujo sanguíneo y limitan el suministro de oxígeno a los tejidos, provocando dolor intenso y daño a los órganos, lo que puede dar lugar a discapacidades graves o incluso a la muerte prematura.
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Los ensayos clínicos evaluaron la seguridad y eficacia de Casgevy en 44 pacientes con antecedentes graves de anemia falciforme. El resultado principal de eficacia fue la ausencia de episodios graves durante al menos 12 meses consecutivos durante un período de seguimiento de 24 meses. Con estas aprobaciones, se abre una nueva era en el tratamiento de la anemia de células falciformes, ofreciendo esperanza a aquellos afectados por esta condición genética.
